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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Anthropoids In vitro models Cellules souches induites à la pluripotence Motor neurons Drug repurposing Regenerative medicine Myotonic Dystrophy Alternative splicing Dystrophin Oligodendrocytes Spinal cord Myelin Botulinum neurotoxins High throughput screening Human pluripotent stem cells Thérapie cellulaire Age-related Macular degeneration Transplantation Aging Myotonic dystrophy Sporadic ALS Ageing AS Cellules souches pluripotentes Neuromuscular Junction And CM contributed new reagents/analytic tools Abies alba Cellules souches pluripotentes humaines Secreted vesicles Mécanismes moléculaires Pluripotent stem cells Antiviral Neuromuscular junction Huntington's disease Drought Transgenic mouse model Modélisation pathologique Forest Flavivirus Alström Syndrome Duchenne muscular dystrophy And OG analyzed data Author contributions SR Motoneurones Developmental biology Myotonic Dystrophy type 1 Optogenetics Axon guidance Cell therapy Human induced pluripotent stem cells Peau Aminopyrimidines Animal model Disease modeling Retinitis pigmentosa Amd Criblage à haut débit And OG designed research Acoustic cues Mitochondria AMPK MND Transgenic mouse Neurons Jonction neuromusculaire Neurodegenerative disease Autophagy AT Astrocyte Action potential duration Astrocytes Dystrophie Myotonique de type 1 Stem cell Cell–cell communication Human Spinal muscular atrophy Human pluripotent stem cell Biochemistry And OG performed research Differentiation Progeria Amyotrophie spinale infantile Transcriptomics Tissue engineering And SR and OG wrote the paper Skeletal muscle cells Autism Axial Myotonic dystrophy type 1 Biological sciences Cellules souches humaines induites à la pluripotence Induced pluripotent stem cells Cellules souches embryonnaires humaines Pathological modeling Age-related macular degeneration Trinucleotide repeat expansion Splicing BMP4 RNA biology Arrhythmogenic cardiomyopathy

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